«Superblood»: H νέα θεραπεία που στοχεύει θανατηφόρους καρκίνους.

Οι επιστήμονες αξιοποιούν την ανεκμετάλλευτη δύναμη των ερυθρών αιμοσφαιρίων για να βοηθήσουν στην καταπολέμηση των θανατηφόρων καρκίνων και άλλων ασθενειών.

Μια νέα θεραπεία που ονομάζεται «superblood» εξετάζεται από τουλάχιστον τρεις μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες, μία στις ΗΠΑ, μία στη Γαλλία και μία στην Ιταλία, που ακολουθούν παρόμοιες προσεγγίσεις.

Οι ερευνητές συλλέγουν τα ερυθρά αιμοσφαίρια από τους ασθενείς, τα τροποποιούν, έτσι ώστε να μπορούν να περικλείονται σ' αυτά αντικαρκινικά και άλλα φάρμακα και στη συνέχεια τα εγχέουν ξανά πίσω στους ασθενείς. Ο στόχος είναι να βελτιωθεί η αποτελεσματικότητα αυτών των φαρμάκων, μειώνοντας παράλληλα τις βλαβερές παρενέργειες.

Εμπειρογνώμονες που δεν συμμετέχουν στην έρευνα λένε ότι η προσέγγιση έχει αξία, ωστόσο προειδοποιούν ότι είναι στα αρχικά της στάδια. «Εχει ευρείες εφαρμογές, εάν αποδειχθεί ότι είναι αποτελεσματική και ασφαλής», λέει ο Caius Radu, καθηγητής Ιατρικής και Μοριακής Φαρμακολογίας στο UCLA Jonsson Comprehensive Cancer Center.

Σε μια μελέτη που παρουσιάστηκε στο συνέδριο της Αμερικανικής Eνωσης για τον Καρκίνο στις αρχές Απριλίου, οι ερευνητές δήλωσαν ότι η προσθήκη L-ασπαραγινάσης (ενός ενζύμου που αποτελεί μέρος μιας χημειοθεραπείας πολλαπλών φαρμάκων), σε ερυθρά αιμοσφαίρια και η ένεση των κυττάρων σε 13 ασθενείς με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL), που είναι ένας καρκίνος του αίματος, φαίνεται πως ήταν ασφαλής.

«Η L-ασπαραγινάση είναι μια πολύ καλή θεραπεία για την οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία», είπε η Alison Walker, αναπληρώτρια καθηγήτρια αιματολογίας στο Πανεπιστήμιο του Οχάιο, παρουσιάζοντας τα ευρήματα της έρευνας στο συνέδριο. «Ωστόσο, η τοξικότητα από την ίδια την χημειοθεραπεία μπορεί να είναι σημαντική και μπορεί να χρειαστεί να καθυστερήσει περαιτέρω», συμπλήρωσε. Τη μελέτη για τη θεραπεία αυτή χρηματοδότησε η εταιρεία Erytech Pharma στη Λιόν της Γαλλίας.

Παράλληλα, η EryDel, μια ιταλική εταιρεία, εργάζεται για μια εξαιρετική θεραπεία αίματος, την EryDex, για την τελαγγειεκτασία, μια μορφή της αταξίας, που είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια. Η τελαγγειεκτασία αρχίζει στην παιδική ηλικία και προκαλεί νευρολογικά προβλήματα, όπως προβλήματα ισορροπίας, προβλήματα κινητικών δεξιοτήτων, προβλήματα του ανοσοποιητικού συστήματος και λοιμώξεις του αναπνευστικού συστήματος. Οι ασθενείς μπορεί να χάσουν τη δυνατότητα να γράφουν, να μιλούν και να περπατούν κανονικά. Πολλοί ασθενείς πεθαίνουν λίγο πριν ή λίγο μετά τη συμπλήρωση των 20 χρόνων τους.

Η ιταλική εταιρεία ακολουθεί παρόμοια προσέγγιση και η θεραπεία EryDex  που ανέπτυξε «φορτώνει» ένα στεροειδές φάρμακο σε ερυθρά αιμοσφαίρια, και στη συνέχεια αυτό χορηγείται σε ασθενείς ενδοφλεβίως μία φορά το μήνα.

«Περισσότεροι από 200 άνθρωποι έχουν λάβει τη θεραπεία», λέει ο Luca Benatti, PhD, διευθύνων σύμβουλος του EryDel.

Η θεραπεία EryDex είναι ένα σύστημα βραδείας απελευθέρωσης και η έρευνα έχει διαπιστώσει ότι αποτρέπει τις τυπικές παρενέργειες των στεροειδών. Αυτές μπορεί να περιλαμβάνουν την λέπτυνση των οστών, το υψηλό σάκχαρο στο αίμα, τον καταρράκτη και την υψηλή αρτηριακή πίεση.

Ερευνες έδειξαν ότι η θεραπεία μπορεί να καθυστερήσει τα συμπτώματα και την πορεία της νόσου. Σε μία μελέτη, 18 ασθενείς που έλαβαν μηνιαίες εγχύσεις για 6 μήνες είχαν καλύτερη βαθμολογία σε μια κλίμακα που χρησιμοποιείται συνήθως για να αξιολογήσουν τις κινητικές δεξιότητες και πολλές άλλες πτυχές της καθημερινής ζωής. Η εταιρεία διεξάγει την τελική μελέτη πριν ζητήσει την έγκριση της FDA (Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων). Τα αποτελέσματα αυτής της μελέτης αναμένονται κατά το δεύτερο εξάμηνο του 2019.

Η θεραπεία έχει χορηγηθεί ως «ορφανό» φάρμακο από την FDA. «Ορφανό» ονομάζεται το φάρμακο που έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών και είναι απίθανο να είναι κερδοφόρο για μια φαρμακοβιομηχανία. Εκτός από την αταξία-τελαγγειεκτασία, η εταιρεία εξετάζει και άλλες ασθένειες, συμπεριλαμβανομένου του καρκίνου, που αυτή η θεραπεία θα μπορούσε να θεραπεύσει.

Η Rubius Therapeutics στο Κέιμπριτζ της Μασαχουσέτης, μελετά επίσης τη θεραπευτική αγωγή για σπάνιες ασθένειες, καρκίνους και διαταραχές του ανοσοποιητικού συστήματος. Εχει δαπανήσει περισσότερα από 220 εκατομμύρια δολάρια για τη χρηματοδότηση της έρευνας.

Πλεονεκτήματα του Superblood – πώς συγκρίνεται με άλλες θεραπείες

Η λιγότερο τοξική προσέγγιση «superblood» επιτρέπει επίσης τα φάρμακα να στοχεύουν τους όγκους πιο άμεσα, λένε οι ειδικοί. Mε τον τρόπο αυτό τα φάρμακα παραμένουν στο σώμα περισσότερο και έτσι το superblood μπορεί να είναι πιο αποτελεσματικό μακροπρόθεσμα.

Οι ειδικοί λένε ότι η νέα τεχνολογία βασίζεται σε μια άλλη εκδοχή θεραπείας που είναι γνωστή ως θεραπεία CAR T-cell. H θεραπεία αυτή βασίζεται στη δύναμη των Τ-κυττάρων του σώματος, που είναι γνωστά ως η κινητήριος δύναμη του ανοσοποιητικού συστήματος, λόγω της ικανότητάς τους να βρίσκουν και να σκοτώνουν τα νοσούντα κύτταρα.

Στη διαδικασία CAR T-cell, το αίμα αντλείται από έναν ασθενή, τα Τ-κύτταρα διαχωρίζονται και τροποποιούνται γενετικά, ώστε να ενισχυθεί η ικανότητά τους να καταπολεμήσουν τον όγκο και στη συνέχεια επιστρέφουν ενδοφλεβίως μέσα στο σώμα του ασθενούς.

Σε σύγκριση με τη θεραπεία CAR T-cell, η θεραπεία superblood έχει περισσότερα πλεονεκτήματα, λένε οι ειδικοί, γιατί είναι ευκολότερη στη χρήση, μπορεί να γίνει πιο γρήγορα και είναι μακράς διαρκείας.

ΠΗΓΗ: www.medinova.gr