Νέα κυτταρική θεραπεία για την Πλάγια Αμυοτροφική Σκλήρυνση
Νέα κυτταρική θεραπεία για την Πλάγια Αμυοτροφική Σκλήρυνση
Ασθενείς με Πλάγια Αμυοτροφική Σκλήρυνση (ALS) παρουσιάζουν εμφανή βελτίωση της κλινικής τους εικόνας με τη χρήση βλαστοκυττάρων και αναμένουν την έγκριση της μεθόδου από τον FDA των ΗΠΑ.
Η εταιρεία BrainStorm ανακοίνωσε τα αποτελέσματα της νέας κυτταρικής θεραπείας που ανέπτυξε και την προοπτική ευρείας χρήσης. Η εταιρεία που έχει την έδρα της στο Ισραήλ ανέφερε ότι ασθενής με ALS και βαριά μυασθένεια παρουσίασε βελτίωση της γνωστικής του λειτουργίας, καθώς και της κινητικότητας μετά από αρχική και επαναλαμβανόμενες χρήσεις βλαστοκυττάρων. Αναμένοντας την έγκριση του FDA, η εταιρεία νωρίς το 2014 θα αρχίσει στις ΗΠΑ μελέτη φάσης ΙΙ σε ασθενείς σε ασθενείς με ALS.
«Η πρωτοποριακή αυτή μέθοδος ανοίγει νέες προοπτικές για τη θεραπεία της ALS με επαναλαμβανόμενες χρήσεις βλαστοκυττάρων», τονίζει ο Chaim Lebovits. «Εργαζόμαστε για την ολοκλήρωση της τρέχουσας κλινικής μελέτης φάσης ΙΙα και στη συνέχεια θα ανακοινώσουμε τα αποτελέσματα στο σύνολό τους. Συνολικά στη μελέτη θα μετάσχουν 26 ασθενείς».
Πιο συγκεκριμένα, σε άνδρα 75 ετών που υπέφερε από ALS και βαριά μυασθένεια χορηγήθηκαν αυτόλογα μεσεγχυματικά βλαστοκύτταρα του μυελού των οστών, τα οποία ενεργοποιήθηκαν για την παραγωγή Νευροτροφικών Παραγόντων. Από τον ασθενή έγινε λήψη του μυελού των οστών, απομόνωση των μεσεγχυματικών βλαστοκυττάρων και μετατροπή τους σε κύτταρα υποστηρικτικά των νευρώνων (neuron-like). Στη συνέχεια τα ενεργοποιημένα βλαστοκύτταρα χορηγήθηκαν στο σημείο της βλάβης ή κοντά στη βλάβη, στον νωτιαίο μυελό και στους μυς αντίστοιχα. Επειδή τα βλαστοκύτταρα προέρχονται από τον ίδιο τον ασθενή η χορήγησή τους θεωρείται ασφαλής, δεν υπάρχει κίνδυνος απόρριψης και δεν χορηγούνται ανοσοκατασταλτικά τα οποία προκαλούν σοβαρές παρενέργειες στον ασθενή, μεγάλης διάρκειας.
Ο ασθενής παρουσίασε βελτίωση στο γνωστικό πεδίο, στην ομιλία και στη μυϊκή δύναμη ένα μήνα μετά τη χορήγηση των κυττάρων. Μετά από έξι μήνες τα συμπτώματα επανήλθαν και η χορήγηση επαναλήφθηκε. Ο ασθενής εκ νέου παρουσίασε βελτίωση, η δεύτερη χορήγηση έγινε καλά ανεκτή και δεν παρουσίασε σοβαρές παρενέργειες. Τα αποτελέσματα θα δημοσιευτούν τον επόμενο μήνα στο περιοδικό Muscle & Nerve σε συνεργασία με την Mayo Clinic. Οι συγγραφείς του άρθρου τονίζουν ότι «η κλινική εικόνα του ασθενούς βελτιώθηκε ακόμα περισσότερο μετά τη δεύτερη χορήγηση, πράγμα εξαιρετικά απίθανο γνωρίζοντας τη φυσιολογική εξέλιξη της νόσου».
Τα τροποποιημένα μεσεγχυματικά βλαστοκύτταρα εντάχθηκαν στην κατηγορία των Ορφανών φαρμάκων με απόφαση του FDA και της Ευρωπαϊκής Ένωσης. Η ένταξη αυτή μπορεί να ανοίξει νέους δρόμους στη χρήση ασφαλών βιολογικών προϊόντων και φαρμάκων για τη θεραπεία, την πρόληψη και τη διάγνωση σπάνιων ασθενειών οι οποίες εμφανίζονται σε πληθυσμό κάτω των 200.000 παγκόσμια. Σήμερα στο Νοσοκομείο Hadassah 12 ασθενείς υποβάλλονται στη θεραπεία βρισκόμενοι σε φάση ΙΙα και ελπίζουν να συνεχίσουν τη θεραπεία σε φάση ΙΙ στις ΗΠΑ (Πηγή: Petrou P, Argov Z, Lennon VA, et al. Rare combination of myasthenia and ALS, responsive to MSC-NTF stem cell therapy. Muscle & Nerve. 2014).
Σύμφωνα με την καθηγήτρια Ιστολογίας- Εμβρυολογίας στο Αριστοτέλειο Πανεπιστήμιο Θεσσαλονίκης κ. Κοκκώνα Κουζή- Κολιάκου, η ALS μέχρι σήμερα εθεωρείτο μια ανίατη ασθένεια η οποία καταλήγει στο θάνατο του ασθενούς, εν μέσω γενικής αδυναμίας του μυοσκελετικού του συστήματος. Η πλήρης αδυναμία των αναπνευστικών μυών σηματοδοτεί και το τέλος των ασθενών αυτών. Ως αίτιο της νόσου θεωρείται ο πρόωρος θάνατος των κινητικών νευρικών κυττάρων του νωτιαίου μυελού, ο οποίος έχει ως αποτέλεσμα την εκφύλιση των περιφερικών κινητικών νεύρων και τη σταδιακή απώλεια κάθε μορφής κινητικότητας. Οι ασθενείς είναι σε πλήρη διαύγεια, παγιδευμένοι μέσα στο ίδιο τους το σώμα. Σε ποσοστό 10% η ασθένεια είναι κληρονομική, χωρίς όμως να μπορεί να προσδιοριστεί το ή τα γονίδια που είναι υπεύθυνα για την εκδήλωση της νόσου. Σε περίπτωση ανεύρεσης του γονιδίου η προοπτική της γονιδιακής θεραπείας θα μπορούσε να βοηθήσει τον ασθενή.
Τα μεσεγχυματικά βλαστοκύτταρα είναι γνωστό ότι εκκρίνουν αυξητικούς και αντι- αποπτωτικούς παράγοντες και από αυτή τη σκοπιά θα μπορούσαν να αναστείλουν τον πρώιμο κυτταρικό θάνατο των νευρικών κυττάρων και να βοηθήσουν τον ασθενή, εξηγεί η κ. Κολιάκου. Η μετατροπή τους σε neuron-l ike κύτταρα τα οποία εκκρίνουν νευροτροφικούς παράγοντες βοηθούν διπλά τον ασθενή, δεδομένου ότι σε κάθε μετατροπή ένας αριθμός κυττάρων τελικά αλλάζει τα χαρακτηριστικά του, με αποτέλεσμα να χορηγούνται στον ασθενή ταυτόχρονα τα αρχικά και τα τροποποιημένα μεσεγχυματικά κύτταρα. Τα αρχικά μεσεγχυματικά μέσω των αυξητικών και αντιαποπτωτικών παραγόντων και τα τροποποιημένα μέσω της νευροπροστασίας που παρέχουν, προκαλούν ύφεση της νόσου.
Η υποτροπή της νόσου μετά την πρώτη χορήγηση οφείλεται στον μικρό αριθμό κυττάρων που συγκεντρώνονται στην περιοχή της βλάβης και άρα και στις ποσότητες των παραγόντων που εκκρίνουν. Η ενδοραχιαία χορήγηση φέρνει τα βλαστοκύτταρα και τα παράγωγά τους πολύ κοντά στη βλάβη, ενώ η χορήγηση μέσα στους μυς προκαλεί αναγέννηση των μυών, αλλά και της νευρομυϊκής σύναψης, η οποία αποτελεί το τελικό σημείο επαφής του μυ με το νεύρο.
«Η χρήση των βλαστοκυττάρων σαφώς και βελτιώνει την κλινική εικόνα των ασθενών με ALS. Είναι η μόνη μέθοδος που μέχρι σήμερα έχει οδηγήσει τη νόσο σε ύφεση, έστω και για περιορισμένο χρονικό διάστημα, και η προσπάθεια θα πρέπει να εστιαστεί στη μόνιμη παραμονή των βλαστοκυττάρων στην περιοχή της βλάβης του νωτιαίου μυελού και στη συνεχή ενεργοποίηση τους για έκκριση αυξητικών και αντιαποπτωτικών παραγόντων», καταλήγει η κ. Κολιάκου.
ΔΕΙΤΕ ΤΙ ΕΙΝΑΙ Πλάγια Αμυοτροφική Σκλήρυνση
